Strahl erhält gen-editing-Technologie-Lizenz von Harvard

Mai 22, 2020
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Strahl erhält gen-editing-Technologie-Lizenz von Harvard

ndivya 16 Mai 2018

Strahl Therapeutika co-Gründer und Harvard-Universität, professor David Liu. Credit: Stephanie Mitchell/Harvard University.

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US-start-up Beam Therapeutics gesichert hat, eine weltweite Lizenz von der Harvard University zur Entwicklung und Kommerzialisierung eines DNA-editing-Plattform für präzise genetische Medikamente.

Die Plattform wurde entwickelt durch die Universität-Chemie und Chemische Biologie-professor David Liu, der auch ein co-Gründer von Beam.

Basierend auf der CRISPR-Technologie, die Plattform bietet Zugang zu base Bearbeiten und damit verbundene Technologien zu verbessern, dass das targeting scope of base Bearbeiten.

Die Basis-Bearbeitung verwendet engineered multi-Komponenten-protein, das führt zu einer veränderten Cas9 „Entzippen“, eine gezielte DNA-helix-Website. Es öffnet sich eine kleine Blase, wo die Operation durchgeführt werden kann, auf einer einzigen Basis, ohne jegliche Doppelstrang-Brüchen in der DNA.

Die base-Editoren direkt konvertieren die mutierte form des Ziel-Basis in die korrigierte form und fügen Sie eine zusätzliche Eiweiß-Komponente, wo erforderlich, um zu verhindern, dass die Umkehrung der Korrektur.
„Unser Ziel ist es, diese innovation zu entwickeln, in transformative Therapien für die verschiedensten Erkrankungen des Menschen.“

Zur gleichen Zeit, die entwickelt Cas9 schneidet die unbearbeitete DNA-Strang, die Auslösung der Zelle zu reparieren, im zweiten Teil wird mit einer base, die Komplimente die korrigierte man.

Liu sagte: „Wir entwickelte programmierbare „molekulare Maschinen“, die zu einem Ziel unserer Wahl in der genomischen DNA der Zelle und direkt konvertieren einer Basis zu einer anderen Basis, ohne dass ein Doppelstrang-Bruch in der DNA.“

Die Plattform könnte potenziell verwendet werden, um sich gegen eine Breite Palette von schwierig-zu-Behandlung von genetischen Erkrankungen.

Gemäß der Vereinbarung, die Balken wird eine unveröffentlichte vorab-Lizenzierung Zahlung an Harvard, die behält das Recht zur weiteren Nutzung des geistigen Eigentums für Bildung und non-profit-Forschung.

Harvard University Office of Technology Development business development director Vivian Berlin, sagte: “Unser Ziel ist es, diese innovation zu entwickeln, in transformative Therapien für die verschiedensten Erkrankungen des Menschen.

„Die Lizenzierung der kommerziellen Rechte an einem neuen start-up sorgt für eine rasche Mobilisierung von Ressourcen zur Entwicklung und Nutzung der Technologie in diesem Bereich.“ Kostenlose WhitepaperSix wesentlichen Möglichkeiten zur Verbesserung der pharmazeutischen Qualität system

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